Per evitare nuovi casi Stamina
più informazione sugli studi clinici
Il progetto ECRAN della Comunità Europea
di Giuditta Bricchi
La vicenda Stamina, che interessa la cronaca sanitaria e giudiziaria da oltre
tre anni, mette in evidenza
la
necessità
di avere un’opinione pubblica più
informata sulle procedure indispensabili
per l’utilizzo di nuove terapie mediche. Luca Pani, direttore generale
dell’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA), dopo l’analisi delle cartelle cliniche
dei pazienti curati negli Spedali Civili di Brescia, ha definito il metodo
Stamina un pericolosissimo esperimento che rappresenta un passo indietro di un
paio di secoli nella storia della medicina. Durante l’audizione nella
commissione Igiene e Sanità del Senato, incaricata dell’indagine conoscitiva sul
metodo messo a punto da Davide Vannoni,
Pani ha dichiarato
che il metodo rappresenta
una «regressione dei livelli della medicina che fa inorridire. Pensare che tali
cose accadano in Italia deve essere motivo di riflessione, poiché cose simili
accadono in Uganda, Messico o
Thailandia, dove non ci sono regole».
Le “cure miracolose”
L’Agenzia Italiana del Farmaco
rende disponibile un vademecum che affronta il tema delle cosiddette “cure
miracolose”, ovvero di quei rimedi, al di fuori dei canali della scienza medica,
a cui vengono
attribuite virtù eccezionali senza che vi sia alcuna evidenza scientifica a
supporto. “Il ricorso a terapie non sperimentate” afferma Luca Pani “conta
numerosi precedenti nella storia; basti pensare al siero di Bonifacio, all’olio
di serpente, o simili, anche molto attuali. La naturale propensione dell’uomo a
voler credere che esista sempre una panacea per qualsiasi tipo di patologia è
stata ulteriormente amplificata da quella straordinaria cassa di risonanza che è
Internet. Per un’agenzia regolatoria come l’AIFA è importante far capire ai
cittadini la differenza tra il mondo della ricerca, che lavora seriamente e con
passione per offrire trattamenti realmente efficaci e sicuri, e i venditori di
speranze, i ‘pifferai magici’, che speculano sulla sofferenza della gente”. (Nella
vignetta di destra, un'efficace rappresentazione degli utenti delle cure
mioracolose: pesciolini presi all'amo!)
Non ho nulla da perdere a provarlo
“Non ho nulla da perdere a provarlo” è la versione italiana ufficiale del
vademecum realizzato dall’ Associazione no-profit inglese
Sense About Science. Tradotto e adattato dall’AIFA è scaricabile dal sito
(http://www.agenziafarmaco.gov.it).
Esso mette a disposizione dei pazienti, in particolare quelli affetti da gravi
patologie, gli strumenti che permettano loro di riconoscere i trattamenti basati
sulle prove scientifiche da quelli privi di presupposti rigorosi. La guida
fornisce indicazioni concrete su come accostarsi all’ enorme mole di notizie di
medicina che circolano quotidianamente sui media, per permettere ai lettori di
dare il giusto peso alle affermazioni riportate dagli organi di informazione in
merito a terapie, nuove scoperte e così via. Il libretto
offre consigli su come valutare i costi finanziari e soprattutto emotivi
che molte di queste terapie “alternative” spesso comportano, e su come prendere
una decisione in merito, mantenendo spirito critico ed equilibrio, resistendo
alle pressioni che arrivano anche dal proprio nucleo familiare e dagli amici. Il
vademecum illustra nel dettaglio e in modo
semplificato
il funzionamento delle sperimentazioni cliniche, del processo di sviluppo dei
farmaci e del monitoraggio dei medicinali che segue la loro immissione in
commercio. Viene offerto al paziente un ampio ventaglio di fonti autorevoli e
testi divulgativi per avvicinarlo ai temi medico-scientifici, fornendogli la
possibilità di conoscere le esperienze analoghe maturate da altre persone che si
sono trovate nella stessa situazione.
Il progetto ECRAN
La Commissione Europea ha recepito la necessità di evitare che ci si approfitti,
con false illusioni e cure improprie,
della confusione e del dolore delle famiglie di malati gravi. Nel 2012 è
stato finanziato il progetto ECRAN (European Research Communication Needs
Awareness) per migliorare la conoscenza dei cittadini europei sulla ricerca
clinica e per favorire la loro partecipazione negli studi clinici indipendenti e
multinazionali. Si vuole cioè
fornire ai cittadini e ai pazienti
informazioni semplici ed indipendenti sulle procedure scientifiche degli studi
clinici a livello europeo. ll progetto ECRAN rende la ricerca medica facile da
capire e spiega tutto quello che si
deve sapere per prendere parte all’importante processo degli studi clinici.
I partecipanti
Al progetto, coordinato dall’
Istituto di Ricerche Farmacologiche Mario Negri (IRFMN), Italia,
partecipano importanti istitituti europei: Institute National de la Santé
et de la Recherche Médicale (INSERM), Francia, University Medical Center
Freiburg Universitätsklinikum ( UKL-FR), Germania, Rigshospitalet, Copenhagen
University Hospital Copenhagen Trial Unit ( RegH),
Danimarca, KKS-Network (Network of the Coordinating Centres for Clinical
Trials), University Hospital of Cologne,Germania, Editorial and publishing
company, ZADIG,Italia , Cochrane Consumer Network (CCNET), Gran Bretagna, Oxford
University Hospitals ( OxUnivHosp),Gran Bretagna,
European AIDS Treatment Group (EATG), Belgio.
In tutte le lingue
Il progetto ha sviluppato un sito web in sei lingue
(inglese, francese, tedesco, spagnolo, italiano e polacco) con alcune
parti tradotte in 23 lingue (www.ecranproject.eu).
Presto i diversi contenuti saranno tradotti
in tutte le lingue parlate nell’Unione Europea, per assicurare una
comprensione di base a tutti i cittadini europei. Il sito
fornisce spiegazioni chiare
e attendibili su concetti di base e avanzati,
informazioni pratiche, contenuti formativi come guide, tutorial, film e
persino giochi, per ben informare
chi intende conoscere e partecipare
a uno studio clinico. I materiali e gli strumenti comunicativi sono semplici e
intuitivi. Un gradevolissimo film
animato (7 minuti di durata), disponibile in 23 lingue,
spiega come procedono le sperimentazioni cliniche.
Tutti i materiali e gli strumenti
sono sviluppati senza copyright e sono liberamente e gratuitamente disponibili
sul sito del progetto.
Naviga con James Lind
Per capire come funzionano gli
studi clinici si può incominciare a
guardare questo filmato. ll video
ricorda la storia di James Lind, (a destra, in una vecchia stampa) chirurgo
navale scozzese, che nel 1747 era a
bordo di una nave della
Royal Navy con molti marinai malati di scorbuto. Molte erano allora le idee
contrastanti e le domande senza risposta relative alla cura dello scorbuto,
malattia a quel tempo mortale. Lind decise di
sottoporre i suoi pazienti a sei diversi possibili rimedi. Le arance e i
limoni, rispetto agli altri rimedi,
risultarono di gran lunga la cura migliore. Inconsapevolmente Lind, per cercare
la terapia migliore, mise in pratica un vero e proprio
studio clinico. Il suo operato
salvò non solo la vita dei marinai della sua nave, ma servì a gettare le
basi per gli studi clinici moderni (trial clinici randomizzati).
Alla scoperta degli studi clinici
Prendere decisioni fa parte della nostra vita quotidiana. Spesso ci troviamo
a dover decidere quale sia la cosa migliore da fare. Magari quale sia il
lavoro più adatto per noi, quale la
scuola migliore per i nostri figli,
quale la casa più conveniente e così via. Ogni volta che ci poniamo queste
domande, cerchiamo delle indicazioni che ci indirizzino nella direzione giusta
per trovare la risposta che ci serve.
La situazione è molto simile anche quando parliamo di salute e di
gestione delle diverse malattie.
Per la stessa malattia ci
potrebbero essere disponibili diversi trattamenti; alcuni nuovi, altri magari in
uso da diversi anni. Uno di questi potrebbe essere migliore di tutti gli altri.
Ma quale? Abbiamo bisogno di indicazioni che ci aiutino a decidere e proprio
questo è il ruolo giocato dalle prove fornite dagli studi clinici. Queste prove
sono cruciali. Prima che il medico curante possa suggerire una terapia, infatti,
ogni trattamento deve essere messo alla prova per dimostrarne benefici e
possibili rischi, generalmente con uno studio clinico randomizzato.
La ricerca medica diventa facile
La ricerca medica usa termini che a prima vista possono sembrare ostici
(randomizzazione, placebo, studi in cieco e così via).
Capire però in che modo i
nuovi trattamenti vengano
sviluppati e messi alla prova è più semplice di quanto non si immagini. Quando
siamo malati vorremmo tutti ricevere la migliore cura possibile. Ma come si fa a
sapere quando un trattamento funziona davvero? Gli studi clinici randomizzati
sono il modo migliore per verificare l’efficacia di un trattamento,
confrontandolo con un altro
trattamento o con il placebo (sostanza che viene somministrata al paziente come
farmaco, ma che in realtà è priva di principi attivi). La
procedura per mettere alla
prova un nuovo trattamento si
articola schematicamente in
cinque tappe:
1. Prendere
un gruppo di persone malate.
2. Dividere
il gruppo in due parti uguali e somministrare il nuovo trattamento alla
prima metà.
3. Dare
all’altra metà il trattamento standard (o
un placebo, se nessun trattamento standard è disponibile).
4. Decidere
a caso quale gruppo riceverà il nuovo trattamento e quale quello standard
o il placebo ( questa è la randomizzazione)
5.
Confrontare il numero di persone che sono migliorate e che hanno avuto effetti
collaterali nei due gruppi per verificare quale trattamento sia il migliore.
Tutte le informazioni
In rete esistono già numerose fonti sulla ricerca medica utili per approfondire
la conoscenza dei trial clinici. ECRAN le ha raccolte tutte insieme
per argomento, in modo da semplificare e velocizzare la selezione. Si può
impostare la ricerca sulle fonti in diverse lingue, cercando per argomento,
autore, tipo di mezzo di comunicazione e così via. Attraverso diversi link si
trovano, tradotte in diverse lingue, anche le iniziative più influenti e
autorevoli per promuovere e sostenere la conoscenza e la consapevolezza sulla
ricerca clinica tra pazienti, cittadini e professionisti.
Ad esempio: All trial campaign, Testing Treatments, The James Lind Library,
Cochrane Consumer Network, European Clinical Research Infrastructures Network
(ECRIN), Partecipasalute.
Glossario
Anche se a volte la ricerca medica ha
bisogno di usare il proprio linguaggio, questi termini e concetti non hanno
nulla di misterioso e possono essere spiegati in maniera semplice anche ai non
addetti ai lavori. Numerosi glossari in diverse lingue sono già disponibili
online. ECRAN ha selezionato i migliori, consentendone al lettore un accesso
diretto. In lingua italiana vi sono per esempio quelli messi in linea
dall’Agenzia Italiana del Farmaco, da Partecipasalute, da EuroStem Cell,
dall’Associazione Italiana Malati di Cancro.
Come si fa a sapere se una cura funziona
“Come si fa a sapere se una cura
funziona” è un libro scritto per il
pubblico che risponde a questa e a molte altre domande. Il libro ha riscosso un
clamoroso successo ed è stato tradotto in molte lingue. Prodotto dalla James
Lind Initiative, partner di ECRAN , e finanziato dall’English National Institute
for Health Research, può essere
scaricato gratuitamente dalla sezione “Testing Treatments”
del sito nella lingua desiderata. Vi sono anche altri materiali (audio,
video, vignette e così via) per accrescere le conoscenze per una valutazione
equilibrata e corretta dei trattamenti.
Studi indipendenti e multinazionali
Gli studi indipendenti intendono rispondere a domande su prevenzione e terapia,
in modo da assicurare a tutti un’assistenza medica più efficiente. Per questo
motivo la Commissione Europea ha deciso di investire fondi per supportare sempre
più la ricerca indipendente. Il progetto ECRAN fa parte di questo sforzo.
Attualmente la maggior parte degli studi clinici è sponsorizzata dall’industria
farmaceutica, in genere per introdurre un nuovo farmaco sul mercato. Il fine
principale di questi studi, quindi, è dimostrare l’efficacia e la sicurezza del
nuovo prodotto. Al contrario, gli studi indipendenti non hanno interessi
commerciali e di solito sono lo strumento ideale per identificare il miglior
trattamento disponibile, i possibili effetti negativi a lungo termine e
l’impatto reale sui pazienti nella vita di tutti i giorni. Gli studi clinici
indipendenti sono finanziati da enti, istituzioni e centri di ricerca pubblici o
da associazioni di pazienti e hanno
come priorità quella di rispondere a questioni rilevanti per i pazienti, per
esempio identificare il miglior trattamento disponibile, i possibili effetti
negativi a lungo termine e l’impatto reale sui malati nella vita di tutti i
giorni.
Espandere la conoscenza
Gli studi indipendenti puntano a
espandere la conoscenza in campo medico a beneficio dei pazienti, piuttosto che
soddisfare gli enti regolatori dei farmaci in merito alla sicurezza di un
prodotto da immettere sul mercato. Gli studi indipendenti vengono spesso
condotti contemporaneamente da diversi centri di ricerca e anche in paesi
diversi – vale a dire a livello multinazionale – con l’obiettivo di studiare i
trattamenti su diversi tipi di gruppi di pazienti e di popolazioni. I risultati
più utili e attendibili, infatti, provengono da studi che coinvolgono un’ampia
varietà di persone (comprese quelle considerate più fragili, come anziani,
bambini e donne) per assicurare che i risultati possano essere applicati anche a
queste categorie di pazienti.
Partecipare a uno studio clinico
Partecipare a uno studio clinico può offrire la possibilità di accedere a
trattamenti più efficaci, ma può anche esporre a rischi difficilmente
prevedibili. Il numero di studi clinici condotti a livello mondiale è enorme
(basta dare un’occhiata a un registro di studi clinici). Tuttavia, il modo in
cui i trattamenti vengono studiati e il coinvolgimento dei pazienti può variare
in maniera sostanziale. E' importante essere
consapevoli di queste differenze e capire come funziona la ricerca medica
prima di decidere se partecipare a uno studio clinico. Uno studio clinico
progettato in modo impreciso può portare a risultati inutili o, peggio ancora, a
risultati che confondano ancora di più le idee. Prima di prendere parte a uno
studio clinico, quindi, bisogna essere sicuri che si tratti di un buono studio,
adatto alla propria situazione e
alle proprie esigenze.
Il Galileo